路透8月14日 - Capricor Therapeutics（CAPR.O）的股價在周五盤前交易中翻了一倍多，此前該公司表示，美國衛生監管機構願意審查其用於治療杜氏肌營養不良症的試驗性新藥的相關新數據。

上個月，美國食品藥品監督管理局（FDA）諮詢委員會以9票對3票的投票結果，對 (link) 的藥物德拉米奧塞爾（deramiocel）的有效性數據投下反對票，導致該公司股價暴跌。

該委員會的投票結果與FDA工作人員的擔憂一致 (link)，即Capricor公司更改了臨床試驗主要終點指標的衡量方式；鑑於入組患者基線時的心臟功能正常，工作人員還質疑這些患者是否真的患有杜氏肌營養不良相關的心肌病。

Capricor首席執行官琳達·馬班（Linda Marban）周四晚間表示，該公司將提交一份修訂申請，其中包含新的24個月數據，重點關注上肢肌肉功能的改善——這也是其晚期臨床試驗 (link) 的主要目標。

與備受爭議的心臟獲益相比，部分評審小組成員對該療法在手臂和手部功能方面的數據持更積極的態度。

馬班表示，FDA已表示願意審查這些新信息，並在收到數據後推遲其決定截止日期。此前預計該機構將於8月22日作出決定。

「我們正在繼續與FDA密切合作，探討可能的下一步方案，」馬班表示，並補充說該研究的主要肌肉功能結果在「統計學和臨床意義上均具有顯著性」。

Capricor股價在開盤前飆升118%至9.18美元，儘管仍較上月遭遇FDA挫折前的19.70美元大幅下跌。

負責監管FDA的美國衛生與公衆服務部尚未立即回應路透關於修訂後申請及潛在新審查時間表的置評請求。

坎托爾證券分析師克盧斯卡（Kristen Kluska）將FDA願意審查新的肌肉數據稱為「潛在的積極驚喜」，並指出如果該機構已決定不予批准，則幾乎沒有理由延長截止日期。

Capricor公司截至6月底持有2.379億美元現金，該公司表示，在等待監管明確性期間，正控制其商業上市的支出。