金吾財訊 | 國泰海通發研報指，技術升級和產品獲批推動平台成熟，siRNA藥物已從「罕見病」過渡到「常見病」。小核酸藥物是繼小分子和抗體藥物後的第三浪，具有靶點拓展能力強、研發延展性強、藥物作用長效且不易耐藥等特性。小核酸藥物的種類多樣，其中siRNA藥物的安全性和長效性更好，已成為國內藥企的開發重點。自2016年起，隨着GalNac遞送系統的升級和完全修飾的應用，siRNA藥物進入快速發展期，在罕見病領域驗證其價值，目前逐步進入了常見病的研發兌現階段，在心血管疾病、慢乙肝、減重、抗凝、自免等大適應症均可能會有「大藥」的誕生。MNC在小核酸領域的交易火熱，我們認為該領域的BD交易會持續發生，中國企業或將大放異彩。海外MNC結合自身在適應症方面的理解，通過授權引進管線和或者合作技術平台等方式佈局小核酸領域。我們認為，這個領域的授權交易仍會持續發生，一方面，肝內遞送系統已經成熟，小核酸藥物技術上的優勢和商業化的價值已被驗證；另一方面，大量藥企面臨專利懸崖困境，需要新產品彌補管線組合潛在風險，從深耕小核酸技術平台的公司購買管線是比較快速的「補強」方式。進一步地，我們預計交易賣家會更多來自於中國，因為小核酸藥物的研發具有較強的平台屬性，可充分發揮中國藥企的工程師紅利，特別的是化學合成方面的優勢，中國企業可在龍頭的技術基礎上快速迭代，在敲降效果、給藥週期、注射方式等多方面取得差異化優勢。平台化特點顯著，關注適應症的卡位和肝外遞送的突破。當前的siRNA藥物的產業化進程在於靶點和生物學機制清晰的常見病的商業化，雖然siRNA藥物在搭建好底層技術平台後分子PCC的速度非常快，但基於其長效化特性，我們認為該機制的藥物仍然具有先發優勢（臨牀時間長），率先卡位的企業仍然能獲得較好的商業化收益或者對外合作的可能性。因GalNac遞送系統的效率和特異性高，且專利有突破空間，我們認為這個機制的藥物在致病基因或機制明確的疾病和肝內靶點的內卷程度會非常高，未來的破局或在於對新疾病領域，特別是過去難以成藥的靶點的探索，以及肝外遞送系統的突破。