戴納基近日公佈了其候選藥物Zeleciment Basivarsen (Dyne-101)在治療肌強直性營養不良1型(DM1)方面的額外一年臨牀數據。該數據來自1/2期ACHIEVE試驗,結果顯示患者出現功能性改善。
這項臨牀試驗為期一年的追蹤數據進一步證實了Zeleciment Basivarsen在治療這種罕見遺傳性疾病方面的潛在療效。肌強直性營養不良1型是一種影響肌肉功能的遺傳性疾病,目前缺乏有效的治療選擇。
ACHIEVE試驗的最新數據為該藥物的進一步開發提供了重要支持,也為DM1患者羣體帶來了新的治療希望。