3月25日 - ** 生物技术公司Beam Therapeutics BEAM.O股价盘前上涨12%至27.01美元
** 该公司称其实验性基因编辑药物BEAM-302在一项针对α-1抗胰蛋白酶缺乏症的早期研究中取得了令人鼓舞的结果,α-1抗胰蛋白酶缺乏症是一种可损害肺部和肝脏的罕见遗传性疾病。
** 单次剂量为 60 毫克,可使患者的肺保护性蛋白在长达 12 个月的时间内保持在健康水平以上,并大幅减少有害的突变蛋白
** 药物耐受性良好,出现轻度至中度副作用,且在29名患者中未发现严重的安全性问题 - BEAM
** 公司表示计划在 2026 年下半年开展一项后期研究;美国 FDA 可能会根据生物标志物数据考虑加速审批。
** 2025 年股价上涨约 12%
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