东吴证券:MNC纷纷下注小核酸领域 中国企业有望抢占全球蓝海市场

智通财经
09/24

智通财经APP获悉,东吴证券发布研报称,根据灼识咨询预测,到2030年,RNAi疗法在常见病及肿瘤领域的市场规模将占总市场规模的54%。而中国RNAi疗法的市场规模将由2022年的约4百万美元增至2025年的3亿美元以上,CAGR超300%,预计2030年将达到约30亿美元。近期,全球范围内小核酸药物再起风云,进入BD高潮,诺华、AZ、渤健等纷纷下注小核酸领域,我国靖因药业、苏州瑞博生物等药企也取得交易进展,当前小核酸上市品种相对较少,中国企业有望抢占全球蓝海市场。

东吴证券主要观点如下:

小核酸药物特性具备独特优势

小核酸药物以RNA为靶点、通过促进或抑制翻译来调节蛋白质表达,包括ASO(反义寡核苷酸)、siRNA(小干扰RNA)等。小核酸药物主要具备靶标可及性广、靶向性/特异性强、研发效率高、给药间隔长等优势,在精准靶向给药的同时,显著提升慢病患者依从性,打开潜在临床需求。

小核酸药物技术突破与研发热潮,迎来绝佳投资机遇

小核酸药物设计需要考虑3大方面,序列设计、化学修饰和递送方式,近年来针对这三点的技术突破,较好地攻克了小核酸的血管内降解及清除、先天免疫激活、跨膜困难、内涵体逃逸、脱靶效应等难题。

多款小核酸药物成功获批上市,展现了针对多靶点良好成药性,具备优异的有效性安全性。其中,Nusinersen 24年销售额16亿美元,是全球首个脊髓性肌萎缩治疗药;Vutrisiran 24年销售额9.7亿美元(yoy+73%),2022年才获批上市;Inclisiran 24年销售额7.5亿美元(yoy+112%),25H1实现收入5.55亿美元(yoy+66%),一路保持高速增长。未来随着针对肝外递送、慢性疾病等领域拓展的技术突破,市场空间想象力还将成倍扩大,迎来小核酸领域绝佳的投资机遇。

多款小核酸新药获批,市场进入高速爆发期

根据灼识咨询预测,RNAi疗法全球市场规模由2018 年的1.2千万美元增加至2020年的3.62亿美元,CAGR为449.2%;预计2030年将达到250亿美元。到2030年,RNAi疗法在常见病及肿瘤领域的市场规模将占总市场规模的54%。而中国RNAi疗法的市场规模将由2022年的约4百万美元增至2025年的3亿美元以上,CAGR超300%,预计2030年将达到约30亿美元。

MNC纷纷下注小核酸领域,其中我国小核酸研发实力凸显

全球范围内小核酸药物再起风云,进入BD高潮,诺华、AZ、渤健、礼来辉瑞、罗氏、GSK、赛诺菲等纷纷下注小核酸领域。与我国药企相关的交易包括,靖因药业与CRISPR近9亿美金的共同开发项目,苏州瑞博与勃林格殷格翰总交易金额超20亿美元,赛诺菲以1.3亿美元预付款引进Arrowhead子公司维亚臻的一个管线的大中华区权益,舶望制药与诺华合作金额超52亿美金等。

当前小核酸上市品种相对较少,中国企业有望抢占全球蓝海市场

截至2025年中,全球共获批上市22款,包括13款ASO药物、7款siRNA药物、2款核酸适配体药物。其中遗传罕见病类目是获批最多的适应症类别,16款小核酸药物是针对遗传罕见病,3款针对眼科疾病,1款针对心血管疾病等。未来,小核酸药物将在更多领域展现其爆发潜力,例如在代谢和心血管等长效慢病用药,罕见病尤其是遗传性疾病的功能性治愈组合,以及肝外递送和神经系统疾病的突破性疗法。我国企业多款创新靶点已进入临床阶段,将持续向海外输出大额的合作交易。

标的方面

建议关注具有自主技术平台、管线布局新颖、或具备出海预期的标的。建议关注悦康药业(688658.SH)、热景生物(688068.SH)、石药集团(01093)、信立泰(002294.SZ)、圣诺医药(688117.SH)、腾盛博药-B(02137)、成都先导(688222.SH)、舶望制药、瑞博生物等等。海外龙头企业包括Alnylam(ALNY.US)、Ionis(IONS.US)、Arrowhead(ARWR.US)、Avidity(RNA)等。

风险提示

创新药疗效不及预期风险、新药研发及审批进展不及预期、竞争格局恶化风险、医保谈判价格不及预期风险、药品销售不及预期、政策的不确定性、全球业务相关风险等。

免责声明:投资有风险,本文并非投资建议,以上内容不应被视为任何金融产品的购买或出售要约、建议或邀请,作者或其他用户的任何相关讨论、评论或帖子也不应被视为此类内容。本文仅供一般参考,不考虑您的个人投资目标、财务状况或需求。TTM对信息的准确性和完整性不承担任何责任或保证,投资者应自行研究并在投资前寻求专业建议。

热议股票

  1. 1
     
     
     
     
  2. 2
     
     
     
     
  3. 3
     
     
     
     
  4. 4
     
     
     
     
  5. 5
     
     
     
     
  6. 6
     
     
     
     
  7. 7
     
     
     
     
  8. 8
     
     
     
     
  9. 9
     
     
     
     
  10. 10