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Nancy Lapid

路透8月26日 - 健康巡礼》的读者们，大家好！今天，我们将报道一些早期但有希望的消息，包括一对实验性药物、一种可能帮助某些患者在干细胞移植前避免毒性治疗的抗体，以及一种每月服用一次的预防艾滋病感染的药片。我们还将报道有关男性和骨质疏松症的潜在重要发现。

药物可替代部分干细胞移植患者的化疗

Jasper Therapeutics公司JSPR.O在一项小型早期试验中开发出一种实验性抗体药物，可让需要进行干细胞移植的儿童跳过通常需要进行的剧毒化疗和放射治疗。

通常在干细胞移植前，必须清除病变的骨髓，这个过程会导致严重的恶心、脱发、免疫抑制，以及不孕不育、肝脏和肾脏损伤等长期问题。

研究人员在《自然医学》（Nature Medicine (link)）上报告说，Jasper公司的briquilimab成功清除了患者的干细胞，而不会引起毒副作用。

Briquilimab靶向CD117，这是一种存在于造血干细胞上的蛋白质，控制着干细胞的生长和发育。

这项研究在三名患有范可尼贫血症（一种罕见的遗传性疾病）的儿童中测试了这种新药。但研究人员说，它也能使其他需要移植的遗传病患者受益。

每名患者在计划接受干细胞前12天，都接受了一次抗体输注。没有人的免疫系统排斥捐献的细胞，移植后30天，来自捐献者的健康细胞几乎完全占据了患者的骨髓。

研究人员最初的目标是帮助患者达到1%的捐献者嵌合率，即1%的骨髓细胞来自捐献者。两年后，这三位患者的细胞都接近100%来自捐献者，远远好于预期。据研究人员称，所有人的情况都很好。

试验报告指出，在所有病例中，干细胞都是由患者的父母之一捐献的。

儿童通常不能接受父母的干细胞移植，因为他们的基因不完全匹配。在这种情况下，研究人员从捐献的骨髓中移除了可引发捐献者细胞攻击受者的免疫细胞。

研究人员正在对更多患有范可尼贫血症的儿童进行相同方案的中期试验。他们还计划在其他遗传疾病中进行试验。

据研究人员称，斯坦福大学医学院的另一个研究小组正在测试这种抗体是否能帮助那些因身体虚弱或患有癌症以外疾病而无法耐受全剂量放疗或化疗的老年癌症患者。

男性骨质疏松症风险因素值得关注

一项新的研究表明，对有骨质疏松症危险因素的男性患者进行宣传可能会减少男性骨折相关疾病和死亡。

"这项研究的负责人、北卡罗来纳州杜克大学医学院的 Cathleen Colon-Emeric 博士说："虽然(低骨密度) 通常被认为是一种女性疾病，但实际上，50 岁的男性在其有生之年死于骨折并发症的几率比死于前列腺癌的几率更高。

"但与对 65 岁以上女性进行骨质疏松症筛查的明确指南不同，对于是否在男性骨折前对其进行骨质疏松症筛查，目前还没有达成共识。

在这项研究中，护士们查阅了美国退伍军人事务卫生系统的电子健康记录，以确定 3112 名 65 至 85 岁、至少有一个骨折风险因素的男性。这些因素包括关节炎、酒精依赖、慢性肺病、慢性肝病、中风、前列腺癌、吸烟、糖尿病和服用某些药物。

在一半的病例中，护士会通知病人，并远程协调他们的骨骼健康检测和治疗。

根据发表在《美国医学会杂志》（JAMA Internal Medicine (link)）上的研究报告，骨健康服务组的骨质疏松症筛查率为 49%，而常规护理组为 2%。

在接受筛查的人群中，略超过一半的人患有骨质疏松症或其前兆--骨质疏松症。

研究人员报告说，在需要接受骨质疏松症治疗的骨健康服务组中，90% 以上的男性都坚持了他们的用药计划。

"Colon-Emeric说："我们发现，对65岁以上至少有一个额外风险因素的男性进行筛查，与对65岁以上女性进行筛查一样，能发现类似比例的需要骨质疏松症治疗以预防骨折的人。

"她说："与常规护理相比，骨健康模式在筛查、治疗和坚持率方面都有很大改进。"她说："在医疗系统或大型医疗机构中实施这种护理模式很可能会减少高危老年人的髋部骨折和其他破坏性骨折。

每月一次的艾滋病预防药片正在人体试验中

实验室实验表明，默克公司（Merck & Co MRK.N）生产的一种用于预防艾滋病感染的实验性药片每月只需服用一次。

目前可用的艾滋病暴露前预防(PrEP) 药片必须每天服用。还有长效的 PrEP 疗法，但需要由医疗服务提供者注射。

这种被称为MK-8527的新型药片的有效成分属于核苷类逆转录酶转位抑制剂，它采用多种机制阻断包括艾滋病病毒在内的病毒复制。

研究人员说，默克公司目前正在对这种药片进行中期人体试验。

"他们在 PLoS Biology (link) 上的一份实验室和动物实验报告中写道："每月一次的口服暴露前预防可提供一种方便的选择，与每日一次的艾滋病暴露前预防相比，它有可能提高坚持服药的依从性。他们还补充说，这种方法还可以减少一些患者为获得长效注射艾滋病毒预防方案而频繁就医的障碍。

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