改变治疗学（ASX：ATH） 已从铅候选ATH434的开放标签2期临床试验中释放了阳性TOPLINE数据，对10例高级多系统萎缩（MSA）患者。

ATH434-202试验的数据显示，口服药物赋予了MSA损伤领域的临床益处，并能够稳定基于疾病病理的关键神经生物标志物。

临床前研究先前已经表明，ATH434可以通过在中枢神经系统中重新分布铁来降低⍺核蛋白病理并保留神经元功能。

降低进展

在ATH434-202试验的12个月治疗期间，与历史对照相比，患者的疾病进展降低了约50％（通过修改后的统一MSA评级量表I或UMSARS I）评估。

此外，有30％的患者报告了神经系统症状的稳定，这导致了晚期MSA患者。

ATH434在新试验中还稳定了低血压，重复了ATH434-201研究中观察到的模式。

大脑萎缩减慢

神经成像数据表明，与安慰剂治疗的参与者相比，ATH434可以减慢晚期患者的脑萎缩，而在Alterity先前的ATH434-201研究中进行了研究。

对大脑体积的影响也可与ATH434-201试验的75毫克剂量组的参与者相提并论。

在ATH434-202试验中，与安慰剂治疗的ATH434-201患者相比，该药物导致铁的积累减少，从而提供了进一步的目标参与证据。

强大的效果

Alterity首席执行官David Stamler表示，最新结果证实了ATH434-201研究中观察到的强大效力。

他说：“我们第二阶段研究的临床和生物标志物结果一直是一致的，并强烈支持推进我们在MSA中的ATH434计划。”

“我们认为，ATH434有可能减缓这种毁灭性疾病的进展，我们致力于尽快将这种新疗法带给患者。”

稀有疾病

MSA是一种罕见但迅速促进的神经退行性疾病，其特征是自主神经系统失败，并且由于脑和脊髓中不同类型的神经细胞的功能和死亡的逐渐丧失而导致运动受损，导致患者严重残疾。

MSA的病理标志是多个脑部区域中中枢神经系统（称为神经胶质）的支持细胞（称为神经胶质）的蛋白质 – 突触核蛋白的积累。

尽管某些MSA症状可以用药物治疗，但目前尚无批准的疗法可以减缓或治愈该疾病。

同行研究

在同行评审期刊中，改变了变化性，用于在A中开发的创新神经影像措施 多系统萎缩中进展的生物标志物 （生物使用）自然史研究。

该出版物的标题为 MSA萎缩指数（MSA-AI）：多个系统萎缩诊断和临床进展的成像标记 – 描述了如何使用深度学习方法来定义大脑关键区域的神经解剖学以及在12个月内跟踪MSA患者疾病进展的新型大脑萎缩量的发展。

在同一时间范围内，结果与疾病严重程度的临床指标相关。

评估大脑体积

Stamler先生说：“这项研究使用了生物使用研究中采用的最先进的技术，该技术超出了传统MRI方法，用于评估MSA患者的大脑体积。”

“我们观察到，脑体积的统计学意义减少与疾病的临床恶化相关，现在我们拥有诊断MSA和随着时间的时间跟踪脑萎缩的卓越工具。”

斯坦勒先生说，结果强调了利用先进的神经影像学方法和分析工具评估MSA的重要性。