Julie Steenhuysen

路透社芝加哥6月1日 - 研究人员周日报告说，吉利德科学公司（Gilead Sciences）支持的一种用患者自身白细胞制造的疗法缩小了62%复发性胶质母细胞瘤患者的肿瘤。

这项研究是测试下一代嵌合抗原受体T细胞或CAR-T疗法的几项研究中最新的一项，CAR-T疗法是一种免疫疗法，患者的免疫细胞被设计成能识别并杀死癌细胞。

宾夕法尼亚大学的研究人员和吉利德公司GILD.O的Kite细胞疗法部门共同开展了这项工作，测试了一种双重CAR-T疗法，以克服胶质母细胞瘤（成人最常见的脑肿瘤）的防御能力。

CAR-T疗法已被用于治疗血癌，包括白血病、淋巴瘤和多发性骨髓瘤，这些疗法通常只针对肿瘤的一个靶点。

领导这项研究的宾夕法尼亚大学研究员斯蒂芬-巴格利（Stephen Bagley）博士说，但胶质母细胞瘤等实体瘤往往有多个肿瘤细胞亚群，这表明治疗需要不止一个靶点才能取得成功。

对于这种直接注射到脑脊液中的治疗方法，研究小组选择了表皮生长因子受体，它存在于50%到60%的胶质母细胞瘤肿瘤中，还有一个靶点叫白细胞介素-13受体α2，估计存在于75%的胶质母细胞瘤肿瘤中。

通常情况下，晚期胶质母细胞瘤患者在接受手术、放疗和化疗等初步治疗后，其癌症复发的生存期为6 到 10 个 月。

2024年3月，《自然-医学》（Nature Medicine (link)）杂志发表了对6名患者的中期研究结果。目前的研究包括 18 名接受标准治疗后肿瘤复发的患者。

巴格利说，在这些患者中，只有13人在引入细胞时有可测量的肿瘤，其中8人（62%）的肿瘤缩小了。

"巴格利说："这对我们来说非常了不起，因为从历史上看，对于复发性胶质母细胞瘤肿瘤，我们通常看不到任何缩小肿瘤的方法。

几名患者存活了 12 个月或更长的时间，其中一名患者的病情稳定了 16 个月。但到目前为止，这种益处在很大程度上是暂时的，许多患者在两三个月后又复发了。

巴格利说，大多数患者在注射细胞后的两三天内会出现发烧和神经毒性，如嗜睡或精神错乱，但副作用是可以控制的。

吉利德公司 Kite 细胞疗法部门执行副总裁辛迪-佩雷蒂（Cindy Perettie）说，她对 62% 的反应感到鼓舞。

"她说："我们在大多数患者身上没有看到我们希望看到的持续性。

Kite 公司正在努力开发第三个靶点，使药物在大脑中的存留时间更长。"她说："我们将在明年的某个时候把这种构建物投入临床。

与此同时，研究小组希望在 12 名新确诊的患者中测试这种疗法。她说："我们知道在一线环境中的患者会更健康，"我们希望看到更持久的结果。

试验的需求量很大。佩雷蒂估计，每一个开放的名额都有10倍的病人寻求加入，一些医生还从遥远的夏威夷转介病人。

"她说："如今，除放射治疗外，只有一种疗法获得批准，因此对这些患者来说，能看到任何一种反应都是非常令人兴奋的。

Kite公司希望将其三靶点版本的产品推广到三、四个中心。

"我认为我们走在了正确的道路上，"巴格利说，并补充道，他相信在未来几年内会出现更持久的治疗方法。

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