BUZZ-镰状细胞疗法获孤儿药称号后,Beam Therapeutics业绩大增

路透中文
06-03
BUZZ-镰状细胞疗法获孤儿药称号后,Beam <a href="https://laohu8.com/S/LENZ">Therapeutics</a>业绩大增

6月3日 - ** 生物技术公司Beam Therapeutics BEAM.O股价盘前上涨4.9%,至16.96美元。

** BEAM称美国FDA已授予其治疗镰状细胞病的实验性细胞疗法 "孤儿药称号"$(SCD)$

** FDA 授予孤儿药资格,以促进美国少于 20 万人患罕见病的药物开发。

** SCD 是一种严重的终身性疾病,由血红蛋白基因错误引起,血红蛋白用于红细胞在体内携带氧气。

** BEAM-101疗法目前正在一项早期研究中进行测试,有30名患者接受了治疗。

** 截至上次收盘,BEAM 年累计下跌 34.7

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