路透社5月28日 - 药物开发商PepGen PEPG.O周三表示,由于在一项中期研究中未能提高一种蛋白质的产量,该公司将停止开发杜氏肌营养不良症的实验性疗法(DMD)。
该公司股价在延时交易中下跌9.5%,报1.43美元。
该疗法PGN-EDO51没有达到产生肌营养不良蛋白的目标水平。肌营养不良蛋白是一种蛋白质,它的缺失会导致 DMD 患者肌肉衰弱。
据美国国家罕见疾病组织称,估计全球每3500名男婴中就有一名患有DMD。这种疾病会削弱骨骼肌和心肌,并随着时间的推移迅速恶化,患者往往在 25 岁时死亡。
该公司表示,它打算结束所有与 DMD 相关的研发活动,将重点转移到一种正在开发的治疗肌营养不良症(另一种肌肉萎缩性疾病)的疗法上。
PepGen 预计将在今年下半年报告肌营养不良症早期研究的数据,并在 2026 年第一季度报告中期研究的数据。
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