【管理层观点】
桑戈莫管理层对ST-920在法布里病治疗中的潜力表示乐观，FDA确认了使用eGFR斜率作为加速审批的终点。管理层还强调了财务纪律和资本规划的重要性。

【未来展望】
公司计划在2026年第一季度提交ST-920的BLA申请，并继续推进ST-503和ST-506的临床试验。管理层还在积极寻求法布里病资产的商业化合作伙伴。

【财务业绩】
公司在2025年第三季度继续控制支出，并通过与辉瑞的业务发展获得了600万美元的收入。现金和现金等价物预计可以支持运营到2026年。

【问答摘要】
问题1：关于法布里病的合作谈判进展如何？在监管方面，最近的Unicure新闻对你们的法布里病药物项目有何影响？
回答：无法评论Unicure的情况，但我们与FDA的互动确认了使用eGFR数据进行加速审批的路径。我们对数据的清晰性和产品的安全性充满信心，这对我们的业务发展讨论有帮助。

问题2：你们是否计划在BLA会议前与FDA进行额外的会议？是否需要进行BLA前会议？
回答：我们对BLA提交所需的临床和安全数据包有明确的了解，目前正在内部讨论是否需要额外的会议。由于我们拥有RMAT资格，与FDA的互动频繁且及时。

问题3：在与潜在合作伙伴的讨论中，是否需要额外的监管澄清？
回答：我们对主要终点和制造路径有明确的了解，潜在合作伙伴也会看到所有的监管通信。

问题4：在与FDA的互动中，是否提到过优先审查券？这是否会影响业务发展讨论？
回答：我们尚未具体讨论优先审查券，但正在研究这一可能性。

问题5：关于ST-503的STAND研究，招募患者是否有挑战？成功的标志是什么？
回答：我们已经激活了两个临床站点并开始筛选患者，扩大了患者群体以包括小纤维神经病变。成功的标志是安全性和耐受性，以及使用PI-NRS评估的疼痛减轻。

问题6：关于STAK BBB胶囊平台，是否有合作伙伴的兴趣？MINT平台的进展如何？
回答：我们与现有合作伙伴的关系良好，并在进行新的合作讨论。MINT平台在分子设计方面取得了进展，我们正在谨慎使用资金推进这一平台。

【情绪分析】
分析师和管理层的语气总体积极，管理层对FDA的确认和临床数据的进展表示满意，分析师对公司的财务纪律和管线进展表示赞赏。

【季度对比】
| 关键指标 | 2025年Q3 | 2024年Q3 |
| --- | --- | --- |
| 收入 | 600万美元 | 无 |
| 现金和现金等价物 | 支持运营到2026年 | 支持运营到2025年 |

【风险与担忧】
公司面临的主要风险包括长期资金需求和临床试验的不确定性。管理层强调了财务纪律和资本规划的重要性。

【最终收获】
桑戈莫在2025年第三季度取得了显著进展，特别是在法布里病治疗的监管路径上获得了FDA的确认。公司还在神经病学管线方面取得了重要进展，启动了ST-503的临床试验。尽管面临资金需求和临床试验的不确定性，管理层对未来的发展充满信心，并积极寻求商业化合作伙伴。